Myélome multiple : un espoir de traitement

En France, 16.000 patients sont atteints d'un myélome multiple, un cancer rare et incurable. Depuis dix ans, les traitements progressent et augmentent l'espérance de vie des malades. Une nouvelle molécule vient d'être autorisée en Europe. Grâce à une autorisation temporaire d'utilisation, une dizaine de patients en bénéficient déjà en France.

La rédaction d'Allo Docteurs
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Rédigé le , mis à jour le

Le myélome multiple est un cancer de la moelle osseuse. Cette maladie est incurable. Elle trouve son origine dans la moelle osseuse où sont produites les cellules souches qui donnent les trois types de cellules du sang : les globules rouges, les globules blancs et les plaquettes.

Le myélome affecte un type de globules blancs, les plasmocytes. Ces cellules malades se multiplient et s'accumulent dans la moelle osseuse, elles libèrent des substances qui attaquent la structure de l'os et provoquent sa destruction.

Chimiothérapie, greffe de cellules souches… malgré ces traitements de choc, le cancer continue de progresser. Depuis quelques mois, des patients ont commencé un nouveau traitement : le carfilzomib. "C'est ce qu'on appelle des médicaments de deuxième génération. Cela signifie qu'on a à la fois une meilleure efficacité donc ça agit beaucoup plus fortement pour tuer les cellules malignes, en l'occurrence les cellules du myélome, mais ça a aussi un profil de sécurité d'effets secondaires qui est nettement amélioré", explique le Pr Mohamad Mohty, médecin hématologue.

Ce nouveau médicament agit sur le protéasome, une sorte de broyeur cellulaire qui élimine les protéines quand celles-ci sont altérées. Le carfilzomib inhibe le protéasome et empêche son fonctionnement. Les protéines anormales s'accumulent, elles bloquent la progression des cellules cancéreuses et accélèrent leur destruction.

"L'idée est de faire baisser la maladie au plus bas, quasiment au niveau indétectable", prévient le Pr Mohty, "et plus la réponse est profonde, plus la période de rémission sera prolongée. L'objectif étant d'utiliser des traitements, des combinaisons qui vont permettre au patient d'avoir des durées de rémission les plus longues possibles".

Selon l'étude clinique du médicament, les patients ont eu en moyenne deux ans sans que leur maladie progresse. Mais on ne sait toujours pas soigner ce cancer.

Le carfilzomib vient de recevoir une autorisation de mise sur le marché européenne. C'est maintenant à l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) de fixer son prix. Cette molécule pourrait être disponible en France dans les prochains mois.